在哺乳類實驗動物中，由于小鼠體小，飼養管理方便，易于控制，生產繁殖快，研究最深，有明確的質量控制標準，已擁有大量的近交系、突變系和封閉群，近年來遺產工程小鼠的培育迅速增加，因此在各種實驗研究中，用量最大，用途最多。

1 安全性和毒性試驗 常選用小鼠進行食品、化妝品、藥物化工產品等的安全新實驗，急性、亞急性、慢性、毒性試驗，還可做致畸、致癌致突變試驗，半數致死量測定等。

2 生物效應測定和藥物效價比較 廣泛用于血清、疫苗等生物制品的鑒定，進行生物效應實驗和各種藥物效價測定。

3 藥物的篩選 篩選試驗多半從小鼠做起，篩選各種藥物對疾病有無防止作用，通過篩選獲得每個藥物的療效效果后，再用其他動物進一步肯定。

4 微生物寄生蟲病學研究 小鼠對多種病原體有敏感性，尤其是在病毒學研究中應用更大。適合于研究血吸蟲、瘧疾、錐蟲、流行感冒腦炎、狂犬病、脊髓灰質炎、淋巴脈絡從腦膜炎、支原體、巴氏桿菌和沙門氏菌等。

5 放射學研究 小鼠對放射線的反應與人的反應有可比性，可用來研究照射劑量、輻射效應等。

6 腫瘤白血病研究 小鼠腫瘤發病率高，近交系組織相容性好，腫瘤移植較易生長，因此應用廣泛。可用小鼠自發性腫瘤篩選抗腫瘤藥物。可誘發各種腫瘤，做成腫瘤模型，進行腫瘤病因學發病學研究。近交系小鼠有些屬于高癌系，有些屬于低癌系，對研究腫瘤發生，比較方便而有利。

7 計劃生育研究 小鼠有規律的發情周期、排卵，妊陳有明顯指標，易于檢測，價格便宜，常用來做抗生育、抗著床、抗早孕、抗排卵實驗，很適宜進行避孕藥研究。

8 鎮咳藥研究 小鼠又咳嗽反應，可利用這一特點研究鎮咳藥物，成為必選實驗動物。

9 遺傳性疾病研 究 小鼠有多種品系，有些有自發性遺傳病，如小鼠黑色素病白化病、家族性肥胖、遺傳性貧血等。與人發病相似，可被用作人類遺傳性疾病的動物模型。

10 免疫學研究 各種免疫缺陷小鼠，如純系新西蘭黑色小鼠（ NZB ）有自身免疫性溶血性貧血， AKR/N 品系小鼠又補體 C5 缺損， CBA/N 小鼠無 B 細胞的免疫缺陷等，都是研究免疫機理和免疫缺陷病的良好實驗動物。

11 老年學研究 小鼠壽命短，傳代時間短，使他們在老年學研究中極為有用。很多抗衰老藥物的研究可在小鼠上進行